新藥創(chuàng)制專項為百姓健康護航

　　【如何看待當前經(jīng)濟形勢】

　　光明日報記者 金振婭

　　藥品作為一種特殊商品，直接關系百姓的身體健康和生命安全。針對嚴重危害我國百姓健康的重大疾病，我國于2008年啟動了重大新藥創(chuàng)制國家科技重大專項（后簡稱新藥創(chuàng)制專項），研制療效好、副作用小、價格合理的藥品，推動了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)由仿制為主向自主創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展。

　　新藥研發(fā)成果顯著 惠及廣大患者

　　重大專項是我國科技工作的重中之重，截至2017年，已累計立項1777項，中央財政經(jīng)費投入約155億元。

　　2017年2月，在國家科技重大專項重大新藥創(chuàng)制專項新聞發(fā)布會上，新藥創(chuàng)制專項實施管理辦公室主任、原國家衛(wèi)生計生委科教司司長秦懷金介紹，該專項建立了行政和技術兩條線，職責明確、協(xié)同推進的管理體系。技術層面由以中國工程院院士桑國衛(wèi)為組長的20余名專家負責，為科技部等10個部門聯(lián)合組成的領導小組提供了強有力的技術支撐。

　　經(jīng)過近10年的努力，我國國家戰(zhàn)略性藥品自主保障能力實現(xiàn)了“從無到有”的轉變——

　　自主研發(fā)磷酸奧司他韋膠囊、顆粒劑和帕拉米韋三水合物注射液，形成了全球品種最完善的流感藥物防控體系，在最短時間內生產(chǎn)出滿足疫情所需供應量，為近年來歷次流感疫情防控提供了重要保障。

　　針對惡性腫瘤等嚴重危害人民健康的10類疾病，成功研發(fā)一批新藥品種，累計108個品種獲得新藥證書，是專項實施前的5倍。例如，我國第一個小分子靶向抗癌藥埃克替尼打破了進口藥壟斷，通過國家藥物價格談判，促使同類進口藥“易瑞沙”降價55%。

　　2018年5月，首個抗艾滋病新藥“艾可寧”獲得國家藥監(jiān)局批準I類新藥證書，實現(xiàn)了我國抗艾滋病新藥零突破，該藥具有全新的分子作用機制，擁有全球原創(chuàng)知識產(chǎn)權，并將引領全球長效治療的新趨勢。

　　截至2017年8月，專項支持54個品種被納入國家醫(yī)保目錄，占獲得新藥證書品種總數(shù)的57%。其中包括42個化學藥，5個治療用生物藥和7個中藥。

　　創(chuàng)新能力明顯提升 初步建成藥物研發(fā)技術體系

　　近年來，新藥創(chuàng)制專項布局了10個國家新藥創(chuàng)制綜合技術平臺，強化技術攻關，突出研發(fā)服務，同時探索體制機制改革，形成了以科研院所和高校為主的源頭創(chuàng)新，以企業(yè)為主的技術創(chuàng)新，上中下游緊密結合、政產(chǎn)學研用深度融合的網(wǎng)格化創(chuàng)新體系。

　　記者從科技部了解到，該專項累計為高校、院所和企業(yè)提供了4514項候選藥物篩選、藥效評價、藥物分析和安評等技術服務，合同金額達20.18億元，實現(xiàn)270項成果轉讓和技術轉讓，轉讓金額達46億元。

　　新藥研發(fā)涉及各個學科，環(huán)節(jié)多、周期長，創(chuàng)新活動復雜，從靶標確定到產(chǎn)品開發(fā)上市的全鏈條研發(fā)過程中，藥物非臨床安全評價（GLP）是新藥研發(fā)必要階段中極其重要的一環(huán)。

　　“2008年新藥創(chuàng)制重大專項啟動實施以來，緊密圍繞構建國家藥物創(chuàng)新技術體系目標，重點部署支持了一批GLP平臺和相關的核心關鍵技術攻關。”新藥創(chuàng)制專項技術總師桑國衛(wèi)介紹，GLP平臺核心實驗室的面積在原有6萬平方米的基礎上，新增15萬余平方米；新增儀器設備3000余臺（套），價值近3.6億元；平臺管理更加規(guī)范，評價技術水平已躋身國際先進行列。

　　與此同時，我國藥物臨床研究技術水平明顯提升，8家臨床試驗機構（GCP）通過美國人體研究保護體系認證協(xié)會AAHRPP認證。專項重點支持的10家GCP平臺近三年牽頭中國區(qū)國際多中心臨床試驗共計102項，參與581項國際多中心試驗，牽頭國內多中心試驗711項，開展188個首次人體試驗，涉及癌癥、糖尿病、自身免疫病等領域，多數(shù)為我國I類新藥。

　　創(chuàng)新驅動作用顯現(xiàn) 帶動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展

　　在新藥創(chuàng)制專項引領下，國內醫(yī)藥研發(fā)投入和產(chǎn)業(yè)投資迅速增長。2015年，行業(yè)規(guī)模以上企業(yè)投入研發(fā)費用約450億元，是2010年研發(fā)投入的4倍，近10年的復合增長超過30%。醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值與利潤增加值保持兩位數(shù)增長，居各行業(yè)前列。主營收入超過百億元的醫(yī)藥企業(yè)由專項實施前的兩家增至2016年的19家。

　　一批創(chuàng)新型骨干企業(yè)研發(fā)能力顯著提升，江蘇恒瑞從單一化學藥品種生產(chǎn)企業(yè)轉型為覆蓋化學藥和生物藥的多品種研發(fā)、生產(chǎn)創(chuàng)新型藥企；浙江海正由原料藥工廠轉型為大生物制藥集團。

　　研發(fā)驅動型企業(yè)實現(xiàn)與國外藥企共同開發(fā)或海外權益轉讓，近百個新藥開展歐美臨床試驗，10個品種已進入III期臨床；信達生物與美國禮來公司達成海外市場權益轉讓協(xié)議共計33億美元。

　　據(jù)桑國衛(wèi)介紹，“十三五”期間，新藥創(chuàng)制專項將繼續(xù)圍繞出新藥、保安全的戰(zhàn)略需求，針對當前國內藥物毒理學我們還存在的薄弱環(huán)節(jié)，制定一系列引導政策，進一步量化考評體系，全面提升我國GLP平臺的創(chuàng)新能力和國際競爭力，使其充分發(fā)揮對新藥研發(fā)創(chuàng)新鏈的引領式服務，為保障用藥安全和我國創(chuàng)新藥物進入國際第一梯隊而做出最大努力。

　　《光明日報》（ 2018年10月10日 07版）